近日，倍特藥業(yè)旗下賽諾哈勃藥業(yè)（成都）有限公司（簡稱“賽諾哈勃藥業(yè)”）收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，批準公司自主研發(fā)的1類化學創(chuàng)新藥物SNH-119014片開展相應臨床試驗，公司將按照相關規(guī)定和計劃啟動I期臨床研究。
（圖源：CDE官網(wǎng))
作為賽諾哈勃藥業(yè)在新藥研發(fā)道路上的重要合作伙伴，賽業(yè)生物對SNH-119014順利完成IND申報表示熱烈祝賀，并誠摯預祝賽諾哈勃在未來的創(chuàng)新藥開發(fā)中持續(xù)取得更大突破與豐碩成果。
在本項目中，賽業(yè)生物有幸深度參與SNH-119014的臨床前研究工作，依托專業(yè)的藥理藥效服務團隊和健全的CRO服務平臺，提供了從地中海貧血小鼠模型構(gòu)建到體內(nèi)藥理藥效學評價在內(nèi)的一體化技術服務，助力項目高效推進并成功完成申報。
SNH-119014是賽諾哈勃藥業(yè)自主研發(fā)的一款全新小分子丙酮酸激酶激動劑，擬用于治療血紅蛋白?。òǖ幌抻诘刂泻Ｘ氀扮牋罴毎。?。本品設計開發(fā)為片劑，擬采用口服給藥。
SNH-119014與靶點的結(jié)合方式及其藥效，已在多項臨床前研究中成功得到驗證。
SNH-119014可明顯提高丙酮酸激酶活性，增加生物標志物腺嘌呤核苷三磷酸（ATP）水平、降低2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）含量。
關于丙酮酸激酶激動劑
丙酮酸激酶激動劑通過提高紅細胞ATP水平、降低2,3-DPG含量，滿足患者紅細胞的能量代謝需求，有望改善貧血、提高患者生活質(zhì)量[1]。業(yè)內(nèi)相關領域，其在研適應癥包括丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）、地中海貧血（Thalassemia，以下簡稱“地貧”）、鐮狀細胞?。⊿CD）等。截至目前，AG-348（Mitapivat®）用于治療PKD的適應癥已獲批上市；地貧適應癥已完成III期臨床，預估2025年獲批上市；SCD適應癥正在開展III期臨床。FT-4202（Etavopivat®）在地貧、SCD處于臨床II/III期階段，并于2023年底獲得國內(nèi)新藥臨床申請，已完成I期臨床試驗。對于地貧，國內(nèi)尚沒有丙酮酸激酶激動劑上市?？诜》肿釉陂L期治療中具有依從性優(yōu)勢，該療法有望改善地貧患者的臨床癥狀和生活質(zhì)量。
關于血紅蛋白病及治療現(xiàn)狀
血紅蛋白病是由于血紅蛋白中α或β珠蛋白基因的突變和/或缺失引起血紅蛋白合成障礙或結(jié)構(gòu)異常的一組遺傳性血液病。常見的血紅蛋白病包括地貧和其他與β珠蛋白異常氨基酸序列相關的疾病，如SCD和血紅蛋白病E（HbE）[2]。
全球范圍內(nèi)，至少5.2%的人口攜帶血紅蛋白病相關顯著變異，每1000例受孕中有2.7例胎兒受到影響。在世界范圍內(nèi)，約1.5%的人口攜帶β-地貧基因，約5%的人口攜帶α-地貧基因。2021年的統(tǒng)計數(shù)據(jù)表明，每10萬人中約有15-22例地貧患者，發(fā)病人群主要集中在地中海、中東、東南亞地區(qū)[3]。
在我國，血紅蛋白病主要以地貧居多，高發(fā)于長江以南，廣東、廣西和海南地區(qū)，α-地貧發(fā)生率約為6.18%-15.35%，β-地貧發(fā)生率約為2.77% - 6.64%[4]。
造血干細胞移植（HSCT）和基因療法是目前地貧的治愈性措施，但受到患者移植年齡、身體條件及相對較高治療費用的限制，適合該療法的患者占比很小。現(xiàn)有支持性手段效果有限且副作用大，患者面臨巨大的經(jīng)濟負擔和心理壓力，因此對于新療法的需求尤為迫切[5]。
目前，除鐵螯合劑之外，尚無針對地貧的小分子藥物獲批上市。開發(fā)有效、安全、可負擔的新藥，可以減少患者對輸血的依賴、提高生活質(zhì)量、改善貧血指標，緩解因長期貧血和鐵過載導致的并發(fā)癥，延緩疾病進展。
關于賽諾哈勃
賽諾哈勃藥業(yè)是倍特藥業(yè)旗下專注于創(chuàng)新小分子藥物研發(fā)的重要研發(fā)機構(gòu)。倍特藥業(yè)目前擁有在研項目超過300個，并加速推進一系列具有臨床價值的藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化進程。其中，賽諾哈勃藥業(yè)研發(fā)管線已覆蓋腫瘤、自身免疫性疾病、止血、罕見病等治療領域。除此次申報的SNH-119014項目外，賽諾哈勃藥業(yè)已有三個1類新藥獲準或正在進行臨床試驗，另有多個新藥項目處于臨床申請或臨床前開發(fā)階段。
關于賽業(yè)生物
賽業(yè)生物自2006年成立，是一家以卓越的模型和服務助力新藥研發(fā)的創(chuàng)新型CRO企業(yè)、國家高新技術企業(yè)、國家專精特新小巨人企業(yè)。公司依托自主基因編輯技術與先進的疾病模型平臺，聚焦腫瘤、代謝性疾病、自身免疫疾病、眼科疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等關鍵領域，提供涵蓋模型構(gòu)建、體內(nèi)、外藥理藥效評估、機制研究等在內(nèi)的全流程臨床前CRO服務。
賽業(yè)生物持續(xù)拓展產(chǎn)品線，在抗體藥物發(fā)現(xiàn)方向，公司構(gòu)建了以HUGO-Ab®全人源抗體小鼠為特色的抗體藥物研發(fā)平臺。自主開發(fā)的HUGO-Ab®全人源抗體小鼠可高效生成高親和力的人源化單抗與雙抗候選分子；HUGO-GT®全基因組人源化小鼠支持更精準的人源藥靶驗證與功能研究，進一步推動生物藥研發(fā)的臨床轉(zhuǎn)化效率。
賽業(yè)生物現(xiàn)有員工超900人，運營面積逾4萬平方米，構(gòu)建了覆蓋全球的服務網(wǎng)絡與項目交付體系。未來，公司將持續(xù)以“數(shù)據(jù)+模型”雙輪驅(qū)動，助力全球藥企在新藥研發(fā)道路上提速前行、突破創(chuàng)新。
參考文獻
[1] Luo W, Semenza G L. Emerging roles of PKM2 in cell metabolism and cancer progression[J]. Trends Endocrinol Metab, 2012, 23(11): 560-6.
[2] Kohne E. Hemoglobinopathies: clinical manifestations, diagnosis, and treatment[J]. Dtsch Arztebl Int, 2011, 108(31-32): 532-40.
[3] Modell B, Darlison M. Global epidemiology of haemoglobin disorders and derived service indicators[J]. Bull World Health Organ, 2008, 86(6): 480-7.
[4] Goonasekera H W, Paththinige C S, Dissanayake V H W. Population Screening for Hemoglobinopathies[J]. Annu Rev Genomics Hum Genet, 2018, 19: 355-380.
[5] La Nasa G, Vacca A, Littera R, et al. What Unrelated Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Thalassemia Taught us about Transplant Immunogenetics[J]. Mediterr J Hematol Infect Dis, 2016, 8(1): e2016048.
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